匹托利生的結(jié)構(gòu)逆襲:從硫丙咪胺肝毒素到高選擇性H3受體反向激動劑
在醫(yī)藥研發(fā)的浩瀚星空中,有些藥物的誕生是靈光一閃,而有些則是幾代科學(xué)家“死磕”幾十年的結(jié)果。匹托利生(Pitolisant)屬于后者。這不僅僅是一個關(guān)于化學(xué)分子的故事,它是歐洲科學(xué)界通力合作的典范——
補體藥物:攻克罕見病的另一扇門
本文系基于公開資料撰寫,僅作為信息交流之用,不構(gòu)成任何投資建議。 高特異性抗體藥物,已然成為現(xiàn)代藥物研發(fā)的常規(guī)路徑之一,在抗感染、抗腫瘤、自身免疫性疾病等領(lǐng)域發(fā)揮著核心作用。但實際上,抗體并非人體對抗
工程化血小板的癌癥治療前沿
-01- 引言 血小板是成熟巨核細胞的無核衍生物,在止血和組織修復(fù)中具有公認(rèn)的作用。越來越多的證據(jù)表明,血小板通過與惡性細胞的直接相互作用、生物活性分子的分泌以及血小板源性細胞外囊泡的釋放,參與腫瘤生
沙芬酰胺:從抗癲癇到抗帕金森,雙重機制或引領(lǐng)神經(jīng)治療新方向
1817年,詹姆斯·帕金森(James Parkinson)在《一篇關(guān)于震顫麻痹的論文》(An Essay on the Shaking Palsy)中詳細描述了一種被稱為“震顫麻痹”的疾病,患者不僅
CAR-T細胞療法治療AML的當(dāng)前挑戰(zhàn)與未來方向
-01- 引言 嵌合抗原受體(CAR)-T細胞療法已徹底改變了復(fù)發(fā)/難治性(R/R)B細胞惡性腫瘤和多發(fā)性骨髓瘤的治療格局,通過將活化的T細胞重定向至表達CD19或BCMA的腫瘤細胞來實現(xiàn)治療。然而,
新藥研發(fā)入門必讀:全流程各階段核心任務(wù)詳解
新藥研發(fā)是一項集多學(xué)科于一體、高風(fēng)險且高投入的復(fù)雜系統(tǒng)工程。從宏觀視角可將這一過程分為兩個主要階段:藥物發(fā)現(xiàn)與藥物開發(fā)。這兩個階段以臨床候選藥物的確定為分水嶺,前者致力于生物學(xué)機制的確證與先導(dǎo)化合物的
Mirvetuximab Soravtansine的作用機制、臨床與轉(zhuǎn)化
-01- 引言 上皮性卵巢癌(包括原發(fā)性腹膜癌和輸卵管癌)是最致命的婦科惡性腫瘤之一。2021年,美國估計有238000名女性患有卵巢癌,2014年至2020年的5年生存率僅為50.9%。上皮性卵巢癌
【兒童圍術(shù)期麻醉管理專欄8】術(shù)中爆發(fā)抑制與兒科蘇醒期譫妄:一項前瞻性觀察研究
上一期我們分享了40 Hz光刺激對兒童七氟烷麻醉后蘇醒期譫妄的影響研究。目前非藥物和監(jiān)測干預(yù)在兒童圍術(shù)期的使用日益增多。這一期我們介紹一篇關(guān)于EEG監(jiān)測下爆發(fā)抑制(burst suppression)
技術(shù)深解 | 從重組DNA到細胞移植:生物藥的底層邏輯與未來演化路徑
在漫長的醫(yī)學(xué)史中,人類與疾病的斗爭大部分時間依賴于植物提取物或?qū)嶒炇液铣傻男》肿踊瘜W(xué)藥物。然而,在過去幾十年里,一場靜悄悄卻又波瀾壯闊的革命改變了藥物發(fā)現(xiàn)的范式。我們不再僅僅依賴于“無生命”的化學(xué)物質(zhì)
ADC中的酶可切割肽連接子
-01- 引言 抗體偶聯(lián)藥物(ADC)作為一種強大的癌癥治療模式,其成功在很大程度上歸功于連接子系統(tǒng)的發(fā)展,該系統(tǒng)能夠在癌細胞內(nèi)實現(xiàn)細胞毒性載荷藥物的靶向釋放。許多溶酶體蛋白酶在人類癌癥中過度表達,能
心衰分類新視角:骨骼肌量才是影響預(yù)后的關(guān)鍵,而非 BMI!
1. 一段話總結(jié) 本文提出以骨骼肌量為核心的心力衰竭(HF)結(jié)局導(dǎo)向分類框架,將其劃分為保留骨骼肌量的心衰(HF-PM)?和減少骨骼肌量的心衰(HF-RM)?,旨在摒棄 “肥胖 - 死亡率悖論” 這一
人工智能設(shè)計的抗體藥物即將進入臨床
-01- 引言 自2024年科學(xué)家首次利用人工智能設(shè)計出全新的抗體分子以來,短短一年內(nèi),該領(lǐng)域已取得一系列突破性進展,使得首個完全由AI設(shè)計的藥物進入人體臨床試驗的愿景變得觸手可及。多家生物技術(shù)公司報
麻醉研究前沿速遞:風(fēng)險預(yù)判、智能閉環(huán)、技術(shù)革新與綠色實踐(臨床方向·第二彈)
麻醉研究前沿速遞: 風(fēng)險預(yù)判、智能閉環(huán)、技術(shù)革新與綠色實踐 臨床方向·第二彈 麻醉學(xué)科的臨床研究始終圍繞“優(yōu)化圍術(shù)期管理、提升患者預(yù)后、拓展臨床應(yīng)用邊界”核心目標(biāo),在第一彈精準(zhǔn)麻醉、特殊人群保障等方向
技術(shù)解析|你的想法,智能假肢為什么能“聽懂”?
智能假肢如何通過傳感器和AI,讓殘疾人實現(xiàn)“隨心而動”?這篇技術(shù)解析將告訴你答案
靶向蛋白質(zhì)降解領(lǐng)域的最新進展與前景
前言 靶向蛋白質(zhì)降解(TPD)是一種新興的治療方法,因其在治療上可以調(diào)節(jié)傳統(tǒng)小分子難以靶向的蛋白質(zhì)而備受關(guān)注。降解劑可以將小分子抑制劑的口服生物利用度和易制備性與RNA干擾等更復(fù)雜模式的有利特性相結(jié)合
酮酯有助于清除衰老和阿爾茨海默病小鼠模型中的錯誤折疊蛋白質(zhì)
一項新研究揭示了酮體中的 β-羥基丁酸直接與阿爾茨海默病中錯誤折疊的蛋白質(zhì)相互作用,改變其溶解度和結(jié)構(gòu),從而使其能夠通過自噬過程從大腦中清除。 巴克衰老研究所 12月2日 酮體是身體在禁食期間產(chǎn)生的燃料,但其作用不僅限于提供能量,還參與調(diào)節(jié)細胞過程和衰老機制
專家呼吁就聽力損失與失智癥問題發(fā)布負(fù)責(zé)任的信息
英國領(lǐng)先的聽力損失組織已攜手合作,重點指出一些醫(yī)療專業(yè)人員和媒體發(fā)布的誤導(dǎo)性報告,這些報告聲稱聽力損失會導(dǎo)致失智癥,而治療聽力損失將降低個人罹患失智癥的風(fēng)險。 曼徹斯特大學(xué) 11月29日 在
【指南共識劃重點】患者自控鎮(zhèn)痛臨床應(yīng)用規(guī)范專家共識
1 PCA 的發(fā)展歷程 20 世紀(jì) 70 年代初,Sechzer 提出 PCA 按需鎮(zhèn)痛原則,1976 年第一臺 PCA 泵問世。 1993 年中國內(nèi)地引進 PCA 理念,1994 年應(yīng)用電子鎮(zhèn)痛泵,之后 PCA 泵不斷發(fā)展更新?lián)Q代,智能化 PCA 泵提高了治療的精確性、可靠性及安全性
揭秘Toll樣受體的前世今生
前言 Toll樣受體(TLRs)是一種先天免疫受體,直接或間接負(fù)責(zé)檢測病原體相關(guān)分子模式(PAMP),并通過激活先天和適應(yīng)性免疫途徑對其作出反應(yīng)。TLRs是抵御微生物病原體的第一道防線,TLR可以分為細胞表面和內(nèi)體亞家族,識別不同的PAMP,并激活常見和特定的信號通路以形成免疫反應(yīng)
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